'hayaL
Bayan Üye
İngiltere’de yürütülen ‘Duchenne exon skipping’ klinik çalışmalarının ümit veren so-nuçları yayınlandı.
Geçtiğimiz Temmuz ayında İngiltere’de yayınlanan ‘ekson atlama’ araştırma sonuçları Duchenne hastalarına ümit verdi. Uzun süredir yapılan klinik çalışmalarda, Duchenne hastası erkek çocuklarda eksik bulunan proteinin (distrofin) ciddi yan etkiler yaratmadan yeniden üretilmesi başarıldı.
Araştırmada hasta kişinin DNA’sındaki hatalı exonların “moleküler ya-ma” yoluyla atlanması için hastaya damar yoluyla ilaç (AVI-4658) veriliyor.
Elde edilen bu sonuçların Duchenne kas hastalığının ilerlemesini yavaşlatmada ne kadar etkili olacağı henüz bilinmiyor. Bunun için daha geniş kapsamlı ve uzun süreli araştırmalara ihtiyaç duyuluyor. Ancak araştırma kliniğinin direktörü Dr. Marita Pohlschmidt bulunan bu sonuçla-rın önemini şöyle özetliyor:
“Elli yıldır bu tahrip edici hastalığa çare bulmak için mücadele ediyoruz. Bugün, emin olarak diyebiliriz ki bu mücadeleyi kazanacağız. Duchenne’li çocukların anne ve babaları artık ço-cuklarının geleceği için gerçekten ümitli olabilirler”
Geçtiğimiz Temmuz ayında İngiltere’de yayınlanan ‘ekson atlama’ araştırma sonuçları Duchenne hastalarına ümit verdi. Uzun süredir yapılan klinik çalışmalarda, Duchenne hastası erkek çocuklarda eksik bulunan proteinin (distrofin) ciddi yan etkiler yaratmadan yeniden üretilmesi başarıldı.
Araştırmada hasta kişinin DNA’sındaki hatalı exonların “moleküler ya-ma” yoluyla atlanması için hastaya damar yoluyla ilaç (AVI-4658) veriliyor.
Elde edilen bu sonuçların Duchenne kas hastalığının ilerlemesini yavaşlatmada ne kadar etkili olacağı henüz bilinmiyor. Bunun için daha geniş kapsamlı ve uzun süreli araştırmalara ihtiyaç duyuluyor. Ancak araştırma kliniğinin direktörü Dr. Marita Pohlschmidt bulunan bu sonuçla-rın önemini şöyle özetliyor:
“Elli yıldır bu tahrip edici hastalığa çare bulmak için mücadele ediyoruz. Bugün, emin olarak diyebiliriz ki bu mücadeleyi kazanacağız. Duchenne’li çocukların anne ve babaları artık ço-cuklarının geleceği için gerçekten ümitli olabilirler”